7月9日，国家药品监督管理局正式授予罗氏用于治疗视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）的药物satralizumab优先审评资格。satralizumab是靶向IL-6（白细胞介素-6）受体的单克隆抗体，通过阻断IL-6信号转导，调节NMOSD疾病发生的多个环节，从而抑制疾病复发。

临床研究数据显示

 satralizumab对患者有积极获益  

satralizumab在全球范围内开展了针对NMOSD患者的2项多中心III期临床研究，分别为SAkuraSky、SAkuraStar。

SAkuraSky研究旨在评估satralizumab联合基线免疫疗法治疗NMOSD的疗效和安全性，结果显示：与安慰剂联合基线免疫疗法组相比，接受satralizumab联合基线免疫疗法的患者复发风险降低62％（HR=0.38[95%CI:0.16-0.88];p=0.018）。在AQP4抗体阳性患者（n=55）中，satralizumab可使其复发风险降低79%（HR=0.21[95%CI:0.06-0.75]），48周，96周，144周satralizumab治疗组（n=27）的无复发患者比例为92%，92%，85%1。

SAkuraStar研究旨在评估satralizumab单药治疗NMOSD的疗效和安全性，结果显示：与安慰剂组相比，接受satralizumab单药治疗的患者，复发风险降低55%（HR=0.45[95%CI:0.23–0.89];p=0.018）。在AQP4抗体阳性患者（n=64）中，satralizumab可使其复发风险降低74%（HR=0.26[95%CI:0.11-0.63]），48周，96周，144周satralizumab治疗组（n=41）的无复发患者比例分别为83%，77%，77%2。

两项研究也证实了satralizumab良好的安全性，严重感染风险与安慰剂组相比无显著差异，无严重过敏反应和死亡案例1?2。

罗氏制药中国总裁周虹表示：

秉承着患者为先的理念，罗氏一直致力于为患者提供创新性的治疗药物，满足患者的未尽之需。此次治疗NMOSD药物satralizumab获得优先审评资格，是继两周前罗氏另一罕见病药物risdiplam获优先审评资格的又一喜讯，再次见证了中国政府加快新药审评审批、解决罕见病患者尚未满足的临床需求的决心和努力。未来，我们将与政府及各方继续密切合作，尽早将这一创新治疗药物satralizumab带入中国，填补国内治疗空白，惠及NMOSD患者。

关于视神经脊髓炎谱系疾病

视神经脊髓炎谱系疾病（NMOSD）是一种高复发、高致残的中枢神经系统自身免疫性疾病，2018年5月被纳入国家121种罕见病目录，患病率约为（1~5）/（10万人·年）3??。约60%的患者在1年内复发，90%的患者在3年内复发3。NMOSD患者残疾程度随复发次数增加而加重?。患病5年后，约50%患者需要轮椅，62%患者失明?。患者亟需控制复发，但目前在中国尚无获批的NMOSD缓解期治疗药物。

关于satralizumab

satralizumab靶向IL-6受体，是一种运用SMART??再循环技术的人源化IgG2单抗，通过皮下注射给药，在第0、2、4周以及此后每4周给药一次，旨在通过抑制IL-6信号通路，抑制NMOSD疾病过程，如抑制NMOSD特异性抗体AQP4-IgG的产生及中枢神经系统内外的炎症反应等，从而抑制疾病复发13 ?2o。