国家卫生健康委科教司高度重视儿童用药工作，为解决儿童用药研发难题，通过“重大新药创制”科技重大专项进行系统布局。“十三五”以来，专项累计投入中央经费5.2亿元，优先支持《鼓励研发申报儿童药品清单》品种，推动关键共性技术攻关，支持“中国儿科人群药物临床试验协作网”、“中国儿童药物研发与产业化联盟”和“中国儿童用药大数据平台”等创新支撑体系建设，协调工信、药监、医保等多部门共同营造良好创新生态环境，儿童药缺乏的现状正逐步改善。

在“重大新药创制”科技重大专项的支持和支撑下，突破了微球高端制剂、精准计量微片、冻干口崩片、无水吞服颗粒和3D打印等一批核心关键技术；可用于青少年血友病A的首个国产重组人凝血因子Ⅷ、治疗婴幼儿血管瘤的普萘洛尔口服溶液剂、儿童专用水合氯醛/糖浆组合和咪达唑仑口颊粘膜溶液等一批中国患儿急需的药品陆续上市，更好地满足了儿科临床用药需求；专项布局了拉莫三嗪微片、巯嘌呤微片、盐酸可乐定缓释片、昂丹司琼无水吞服颗粒和波生坦口崩片等32个适宜儿童药物开展临床研究，并不断推动其上市使用进程。